Une avancée majeure dans la génomique humaine vient d’être récompensée par le prix Nobel de médecine et physiologie 2024. Les biologistes américains Victor Ambros et Gary Ruvkun sont salués pour leur découverte des microARN, de petites molécules d’ARN capables de réguler l’expression des gènes et d’influencer le fonctionnement des cellules.
Contrairement à l’ARN messager, qui transmet les instructions de l’ADN pour produire des protéines, les microARN ne codent pas pour des protéines. Pourtant, leur rôle est crucial. En se liant à l’ARN messager, ils peuvent freiner ou stimuler l’activité de certains gènes. « Ces microARN ne sont pas des parasites, mais font partie intégrante de la régulation génétique », souligne Benoît Ballester, spécialiste du génome non codant à l’Inserm.
La découverte du premier microARN par Victor Ambros, chez le ver C. elegans en 1993, n’avait pas immédiatement retenu l’attention. Il a fallu attendre 2000 pour que Gary Ruvkun démontre l’existence de mécanismes similaires chez l’humain, révélant leur rôle essentiel, notamment dans la prévention du développement de tumeurs.
Ces travaux ouvrent la voie à la médecine personnalisée. Les microARN pourraient devenir des biomarqueurs capables d’identifier certains types de maladies, y compris plusieurs formes de cancers, et d’orienter des traitements ciblés. Cependant, leur fragilité rend encore difficile toute application thérapeutique directe. « Il n’y a rien de proche d’une application réelle pour le moment », précise Gunilla Karlsson Hedestam, professeure à l’institut Karolinska.
Si l’exploitation clinique des microARN reste pour l’instant hypothétique, leur étude marque une étape majeure dans la compréhension du génome humain et pourrait, à terme, transformer le diagnostic et le traitement de nombreuses pathologies.
